Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., iştirakleriyle birlikte, Amerika Birleşik Devletleri'nde nadir ve yıkıcı hastalıklar için genetik tedavilerin geliştirilmesi, üretilmesi ve satılmasına odaklanan ileri aşama bir biyoteknoloji şirketi olarak faaliyet göstermektedir. Şirket; kalp yetmezliği nedeniyle erken ölüme yol açan çok organlı lizozomal ilişkili bir bozukluk olan Danon hastalığı (DD) için Faz 2 aşamasında olan (RP-A501); progresif kalp kası kütlesi kaybı, şiddetli sağ ventrikül dilatasyonu, displazi, miyokardın fibrofatlı değişimi ve aritmi ile ani ölüm eğilimi ile karakterize kalıtsal bir kardiyak bozukluk olan Plakofilin-2 Aritmojenik Kardiomyopatisi (PKP2-ACM) için Faz 1 aşamasında olan (RP-A601); ve preklinik aşamada olan, kalp duvarlarının progresif incelmesi ile karakterize bir kardiyomiyopati türü olan BAG3 Dilate Kardiomyopatisi (BAG3-DCM) programlarını içeren in vivo adeno-ilişkili viral (AAV) programları geliştirmektedir. Ayrıca, bağışıklık sisteminin işlevini yitirmesine neden olan genetik bir bozukluk olan Lökosit Adezyon Eksikliği-I (LAD-I) (RP-L201); kan hücresi üretimini azaltan veya hatalı kan hücresi üretimini teşvik eden kemik iliği genetik kusuru olan Fanconi Anemisi (FA) (RP-L102); ve kronik non-sferositik hemolitik anemiye neden olan otozomal resesif bir kırmızı kan hücresi bozukluğu olan Pirüvat Kinaz Eksikliği (PKD) (RP-L301) programlarını içeren ex vivo lentiviral (LV) programları da geliştirmektedir. Şirketin Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras ve Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California ve Temple University ile lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Rocket Pharmaceuticals, Inc. 1999 yılında kurulmuştur ve merkezi Cranbury, New Jersey'de bulunmaktadır.