Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bağlı ortaklıkları ile birlikte, nadir ve yıkıcı hastalıklar için gen terapileri geliştirmeye odaklanan çoklu platform biyoteknoloji şirketi olarak faaliyet göstermektedir. Fanconi anemisi için üç klinik aşama ex vivo lentiviral vektör programı bulunmaktadır; bu, kan hücrelerinin üretimini azaltan veya hatalı kan hücrelerinin üretimini teşvik eden kemik iliğindeki genetik bir defekt; bağışıklık sisteminin işlev bozukluğuna neden olan genetik bir bozukluk olan lökosit adezyon eksikliği-I; ve kronik non-sferositik hemolitik anemiye yol açan nadir bir kırmızı kan hücresi otozomal resesif bozukluğu olan pirüvat kinaz eksikliği. Şirket ayrıca, kalp yetmezliği nedeniyle erken ölüme yol açan çok organlı lizozomal ilişkili bir bozukluk olan Danon hastalığı için klinik aşamada bir in vivo adenovirüs programına sahiptir. Fred Hutchinson Kanser Araştırma Merkezi; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red ve Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT ve UCL Business PLC; Kaliforniya Üniversitesi Regents'ı; ve REGENXBIO, Inc. ile lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Rocket Pharmaceuticals, Inc. Cranbury, New Jersey'de merkezlidir.