Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. là một công ty sinh dược phẩm chuyên nghiên cứu và thương mại hóa các liệu pháp thay thế protein và y học chính xác. Công ty tập trung nỗ lực vào việc giải quyết các bệnh hiếm gặp và các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng tại Hoa Kỳ, Châu Âu và các thị trường quốc tế khác. Sản phẩm thương mại chính của công ty là Ruconest, một chất ức chế C1 esterase tái tổ hợp ở người được sử dụng để điều trị cấp tính chứng phù mạch di truyền. Danh mục phát triển của Pharming cũng bao gồm rhC1INH, đang được nghiên cứu cho các tình trạng như tiền sản giật, tổn thương thận cấp tính và COVID-19. Ngoài ra, công ty đang phát triển leniolisib, một chất ức chế phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta) được thiết kế cho bệnh nhân mắc hội chứng PI3K delta hoạt hóa, cũng như liệu pháp alpha-glucosidase nhắm vào bệnh Pompe và bệnh Fabry. Công ty đã thiết lập các mối quan hệ hợp tác quan trọng, bao gồm thỏa thuận phát triển và cấp phép với Novartis. Công ty cũng duy trì quan hệ đối tác chiến lược với Orchard Therapeutics plc để nghiên cứu, phát triển, sản xuất và thương mại hóa OTL-105, một liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu tự thân ex-vivo đang được nghiên cứu dành cho chứng phù mạch di truyền. Pharming Group N.V. có trụ sở chính tại Leiden, Hà Lan.