Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. hoạt động như một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc tạo ra và thương mại hóa các liệu pháp thay thế protein và y học chính xác. Các phương pháp điều trị chuyên biệt này nhắm vào các bệnh hiếm gặp và các lĩnh vực có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, tiếp cận bệnh nhân trên khắp Hoa Kỳ, Châu Âu và các khu vực quốc tế khác. Sản phẩm trị liệu chủ lực của Pharming là Ruconest, một chất ức chế C1 esterase ở người được biến đổi gen nhằm quản lý các đợt cấp tính của phù mạch di truyền. Ngoài sản phẩm chính, danh mục phát triển của công ty đang tích cực nghiên cứu việc sử dụng rhC1INH cho các tình trạng như tiền sản giật, tổn thương thận cấp tính và COVID-19. Ngoài ra, Pharming đang phát triển leniolisib, một chất ức chế phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta), dành cho những cá nhân mắc hội chứng PI3K delta hoạt hóa, cùng với liệu pháp alpha-glucosidase giải quyết bệnh Pompe và bệnh Fabry. Công ty duy trì sự hợp tác phát triển và cấp phép với Novartis. Hơn nữa, một liên minh chiến lược với Orchard Therapeutics plc bao gồm việc nghiên cứu, phát triển, sản xuất và thương mại hóa OTL-105. Liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu tự thân ex-vivo đang được nghiên cứu này nhằm điều trị phù mạch di truyền. Trụ sở chính của công ty đặt tại Leiden, Hà Lan.