Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics هي شركة أدوية بيولوجية في مرحلة تجارية، تركز على اكتشاف وتطوير العلاجات التي تستهدف RNA، ومنصة siRNA، والعلاج الجيني، وغيرها من الوسائل العلاجية الجينية لعلاج الأمراض النادرة. تقدم الشركة EXONDYS 51 لعلاج دوشين لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين الدستروفين القابلة لتخطي الإكسون 51؛ وVYONDYS 53 لعلاج دوشين لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين الدستروفين القابلة لتخطي الإكسون 53؛ وAMONDYS 45 لعلاج دوشين لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين الدستروفين القابلة لتخطي الإكسون 45؛ وELEVIDYS، وهو علاج جيني يعتمد على AAV، وممنوع استخدامه للمرضى الذين يعانون من أي حذف في الإكسون 8 و/أو الإكسون 9 في جين دوشين. كما تطور الشركة SRP-9003، وهو برنامج علاج جيني لعلاج LGMD2E؛ وSRP-1001 لاستهداف وتعطيل DUX4 بشكل انتقائي باستخدام RNAi في التجارب السريرية من المرحلة 1/2a؛ وSRP-1003 لتقليل تعبير جين DMPK في التجارب السريرية من المرحلة 1/2a. لدى الشركة اتفاقيات تعاون وترخيص مع F. Hoffman-La Roche Ltd وArrowhead Pharmaceuticals, Inc. وجامعة غرب أستراليا ومستشفى Nationwide Children's وHansa Biopharma وجامعة Duke. تأسست الشركة في عام 1980 ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس.