Rocket Pharmaceuticals 

تعمل شركة Rocket Pharmaceuticals، مع شركاتها التابعة، كشركة تقنية حيوية في مراحل متأخرة تركز على تطوير وتصنيع وبيع العلاجات الجينية للأمراض النادرة والمدمرة في الولايات المتحدة. وتعمل الشركة على تطوير برامج الفيروسات المرتبطة بالغدة (AAV) في الجسم (in vivo)، والتي تشمل برامج لمرض دانون (DD)، وهو اضطراب مرتبط بالليزوزوم متعدد الأعضاء يؤدي إلى الوفاة المبكرة بسبب فشل القلب (RP-A501)، وهو حالياً في المرحلة الثانية من التجارب؛ واعتلال عضلة القلب المسبب لاضطراب النظم المرتبط ببروتين Plakophilin-2 (PKP2-ACM)، وهو اضطراب قلبي وراثي يتميز بفقدان تدريجي لكتلة عضلة القلب، وتوسع شديد في البطين الأيمن، وتنسج، واستبدال عضلة القلب بأنسجة ليفية دهنية مع ميل عالٍ لاضطرابات نظم القلب والموت المفاجئ (RP-A601)، وهو في المرحلة الأولى؛ واعتلال عضلة القلب التوسعي BAG3 (BAG3-DCM)، وهو شكل من أشكال اعتلال عضلة القلب يتميز بترقق تدريجي لجدران القلب، وهو في المرحلة قبل السريرية. كما تطور الشركة برامج الفيروسات العدسية (LV) خارج الجسم (ex vivo)، والتي تشمل برامج لنقص التصاق الكريات البيضاء-I (LAD-I)، وهو اضطراب جيني يسبب خللاً في الجهاز المناعي (RP-L201)؛ وفقر دم فانكوني (FA)، وهو عيب جيني في نخاع العظم يقلل من إنتاج خلايا الدم أو يعزز إنتاج خلايا دم معيبة (RP-L102)؛ ونقص بيروفات كيناز (PKD)، وهو اضطراب وراثي متنحٍ في خلايا الدم الحمراء يؤدي إلى فقر دم انحلالي مزمن غير كروي (RP-L301). وتمتلك الشركة اتفاقيات ترخيص مع Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas، وCentro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras، وFundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz؛ وUCL Business PLC؛ وThe Regents of the University of California؛ وTemple University. تأسست شركة Rocket Pharmaceuticals في عام 1999 ويقع مقرها الرئيسي في كرانبري، نيوجيرسي.