Rocket Pharmaceuticals 

تعمل شركة Rocket Pharmaceuticals، Inc.، مع شركاتها التابعة، كشركة بيولوجية متعددة المنصات تركز على تطوير العلاجات الجينية للأمراض النادرة والمدمرة. لديها ثلاثة برامج في المرحلة السريرية لعلاج فقر الدم فانوكوني، وهو عيب وراثي في نخاع العظام يقلل من إنتاج خلايا الدم أو يعزز إنتاج خلايا دم معيبة؛ نقص التصاق الكريات البيضاء - I، وهو اضطراب وراثي يسبب خلل في جهاز المناعة؛ ونقص كيناز البيروفات، وهو اضطراب نادر في خلايا الدم الحمراء متنحي مرتبط بالكروموسوم، مما يؤدي إلى فقر الدم الانحلالي المزمن غير الكروي. كما أن لدى الشركة برنامج في المرحلة السريرية لعلاج فيروس الأدينو المرتبط في الجسم لمرض دانون، وهو اضطراب متعدد الأعضاء مرتبط بالليزوزومات يؤدي إلى الوفاة المبكرة بسبب فشل القلب. لديها اتفاقيات ترخيص مع مركز فريد هاتشينسون لأبحاث السرطان؛ مركز الأبحاث الطاقية والبيئية والتكنولوجية (CIEMAT)، ومركز الأبحاث الطبية في الشبكة، ومؤسسة معهد الأبحاث الصحية مؤسسة خيمينيز دياز؛ CIEMAT وUCL Business PLC؛ مجلس حكام جامعة كاليفورنيا؛ وREGENXBIO، Inc. يقع المقر الرئيسي لشركة Rocket Pharmaceuticals، Inc. في كرنبوري، نيو جيرسي.