Cabaletta Bio 是一家处于临床开发阶段的生物技术公司,专注于发明和推进先进的工程化 T 细胞疗法。其核心使命是治疗由 B 细胞产生有害自身抗体所导致的自身免疫性疾病。公司独特的嵌合自身抗体受体 (CAAR) T 细胞平台旨在精确靶向并清除这些特定的致病 B 细胞。其研发管线中的领先项目是目前处于 I 期临床试验阶段的 DSG3-CAART。该候选药物正在针对两种不同病症评估其疗效:一种是自身免疫性大疱性皮肤病——粘膜天疱疮,另一种是针对存在第 VIII 因子同种抗体的血友病 A 患者。Cabaletta 更广泛的产品候选组合还包括:旨在治疗特定亚型重症肌无力的临床前资产 MuSK-CAART;处于发现阶段、针对另一类血友病 A 患者的 FVIII-CAART;以及同样处于发现阶段、旨在治疗粘膜皮肤天疱疮的 DSG3/1-CAART。公司维持着多项战略联盟,包括与宾夕法尼亚大学的合作以及与加州大学校董会的科研协议。公司于 2017 年以 Tycho Therapeutics, Inc. 的名义成立,并于 2018 年 8 月更名为 Cabaletta Bio, Inc.,总部位于宾夕法尼亚州费城。