Ionis Pharmaceuticals 

Ionis製藥（原Isis製藥） (Ionis Pharmaceuticals), Inc. 是一家商業化階段的生物技術公司，在美國提供針對 RNA 的藥物。該公司提供的產品包括：用於降低患有家族性乳糜微粒血症 (FCS) 及急性胰臟炎成人患者甘油三酯水平的 TRYNGOLZA；用於預防成人遺傳性血管性水腫發作的 DAWNZERA；用於治療成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病變 (ATTRv-PN) 的 WAINUA；以及用於治療脊髓性肌萎縮症 (SMA) 的兒童及成人患者的 SPINRAZA。此外，公司還提供用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症 (ALS) 的 QALSODY；用於治療成人 ATTRv-PN 的 TEGSEDI；以及用於治療 FCS 和家族性部分脂肪營養不良的 WAYLIVRA。公司目前還有多項處於 3 期臨床試驗階段的產品，例如用於治療高甘油三酯血症 (SHTG) 和心血管疾病 (CVD) 患者的 Olezarsen；用於治療基因確診的 Alexander 病的潛在療法 Zilganerse；以及處於 3 期臨床試驗中、用於治療罕見遺傳性神經疾病 AS 的潛在療法 ION582。此外，公司還開發了 Eplontersen（通過結合 TTR mRNA 來降解突變型和野生型 TTR mRNA）、Pelacarsen（通過抑制肝臟中載脂蛋白(a) 的生成，提供降低脂蛋白(a) 的直接方法）、Bepirovirsen（抑制與乙型肝炎病毒相關的病毒蛋白生成）、Sefaxersen（減少補體因子 B 的生成並降低替代補體通路的活化）以及 Ulefnersen（減少融合在 Sarcoma 中的蛋白生成），以及其他中期研發管線中的在研藥物。公司與 Biogen 在神經系統疾病治療方面建立了戰略合作關係；並與 GSK、AstraZeneca、Novartis、Roche 以及 Metagenomi 簽署了合作與授權協議。公司成立於 1989 年，總部位於加利福尼亞州卡爾斯巴德。