Prime Medicine 

Prime Medicine 是一家生物技术公司，专注于开发一种新型遗传药物，旨在为由明确的基因改变、获得性细胞功能障碍或基因表达失调引起的疾病患者提供持久且具有潜在治愈性的治疗方案。其针对威尔逊病（Wilson Disease）的研发项目 PM577 旨在初步纠正 ATP7B 基因中的 H1069Q 突变，并已获得临床前数据的支持，这些数据在动物模型中显示了靶向纠正并恢复了铜稳态。此外，公司正在开发针对 α1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的 PM647，这是另一种具有巨大未满足医疗需求的肝脏靶向疾病。