Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., komerční biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na objevování a vývoj terapeutik cílených na RNA, platformu siRNA, genovou terapii a další genetické terapeutické modality pro léčbu vzácných onemocnění. Nabízí EXONDYS 51 pro léčbu Duchenneovy muskuloskeletální dystrofie u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrofínu, která je vhodná pro vynechání exonu 51; VYONDYS 53 pro léčbu Duchenneovy dystrofie u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrofínu, která je vhodná pro vynechání exonu 53; AMONDYS 45 pro léčbu Duchenneovy dystrofie u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrofínu, která je vhodná pro vynechání exonu 45; a ELEVIDYS, genovou terapii založenou na AAV, která je kontraindikována u pacientů s jakoukoli delecí v exonu 8 a/nebo exonu 9 genu Duchenne. Společnost také vyvíjí SRP-9003, program genové terapie pro léčbu LGMD2E; SRP-1001 pro selektivní cílení a potlačení DUX4 pomocí RNAi v klinických studiích fáze 1/2a; a SRP-1003 pro snížení exprese genu DMPK v klinických studiích fáze 1/2a. Má licenční a kolaborační dohody s společnostmi F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; a Duke University. Společnost byla založena v roce 1980 se sídlem v Cambridge, Massachusetts.