Agios Pharmaceuticals 

Agios Pharmaceuticals, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, entdeckt und entwickelt in den USA Medikamente im Bereich des Zellstoffwechsels. Sein wichtigstes Produkt ist PYRUKYND (Mitapivat), ein Aktivator der Wildtyp- und mutierten Pyruvatkinase (PK), Enzyme, die zur Behandlung von hämolytischen Anämien bei Erwachsenen mit PK-Mangel eingesetzt werden. Das Produkt PYRUKYND des Unternehmens wird zudem in klinischen Studien der Phase 3 zur Behandlung der Sichelzellkrankheit eingesetzt; zur Behandlung von PK-Mangel bei pädiatrischen Patienten; sowie AQVESME zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger und transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie. Darüber hinaus hat das Unternehmen Tebapivat entwickelt, einen PK-Aktivator zur Behandlung von Myelodysplastischem Syndrom mit geringerem Risiko und Sichelzellkrankheit; AG-181, einen Phenylalanin-Hydroxylase-Stabilisator zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU); und AG-236, eine von Alnylam lizenzierte siRNA, die auf das Transmembran-Serinprotease-6-Gen (TMPRSS6) zur Behandlung der Polycythaemia vera abzielt. Agios Pharmaceuticals, Inc. wurde 2007 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.