Cabaletta Bio 

Cabaletta Bio Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Entwicklungsphase, das auf die Erfindung und Weiterentwicklung hochmoderner, gentechnisch veränderter T-Zell-Therapien spezialisiert ist. Die Kernmission des Unternehmens besteht darin, Autoimmunerkrankungen zu behandeln, bei denen B-Zellen an der Produktion schädlicher Autoantikörper beteiligt sind. Die einzigartige Chimeric Autoantibody Receptor (CAAR) T-Zell-Plattform des Unternehmens ist darauf ausgelegt, diese spezifischen krankheitsverursachenden B-Zellen präzise anzusteuern und zu eliminieren. An der Spitze der Pipeline steht DSG3-CAART, das sich derzeit in klinischen Studien der Phase I befindet. Dieser Kandidat wird auf seine Wirksamkeit bei zwei unterschiedlichen Erkrankungen geprüft: dem mukosalen Pemphigus vulgaris, einer Autoimmunerkrankung, die Blasenbildung auf der Haut verursacht, und der Hämophilie A bei Patienten, die Faktor-VIII-Alloantikörper aufweisen. Das breitere Portfolio an Produktkandidaten von Cabaletta umfasst zudem MuSK-CAART, einen präklinischen Wirkstoff für eine bestimmte Untergruppe von Patienten mit Myasthenia gravis; FVIII-CAART, das sich in der Entdeckungsphase für eine weitere Untergruppe von Hämophilie-A-Patienten befindet; sowie DSG3/1-CAART, ebenfalls ein Programm in der Entdeckungsphase, das für mukokutanen Pemphigus vulgaris entwickelt wurde. Das Unternehmen unterhält strategische Allianzen, darunter eine Kooperation mit der University of Pennsylvania und ein Forschungspakt mit den Regents of the University of California. Gegründet im Jahr 2017 als Tycho Therapeutics, Inc., übernahm das Unternehmen im August 2018 den Namen Cabaletta Bio, Inc. und hat seinen Sitz in Philadelphia, Pennsylvania.