Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten für seltene Krankheiten. Zu seinen kommerziellen Produkten und Produktkandidaten gehört Galafold, ein orales Präzisionsmedikament zur Behandlung von Erwachsenen mit einer bestätigten Diagnose der Morbus Fabry und einer anhand von In-vitro-Assay-Daten nachweislich geeigneten Galactosidase-Alpha-Genvariante. Das Unternehmen entwickelt zudem AT-GAA, ein neuartiges Behandlungsparadigma für die Morbus Pompe; Enzymersatztherapien für Morbus Pompe; CLN3, das sich in einer klinischen Phase-1/2-Studie befindet, um die Sicherheit und Wirksamkeit einer einmaligen intrathekalen Verabreichung der AAV-Serotyp-Gentherapie AT-GTX-502 bei Patienten mit CLN3 zu bewerten; sowie CDKL5, ein Gen auf dem X-Chromosom, das das CDKL5-Protein kodiert, welches die Expression essenzieller Proteine für eine normale Gehirnentwicklung reguliert. Das Unternehmen unterhält Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit dem Nationwide Children's Hospital, der University of Pennsylvania und GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Philadelphia, Pennsylvania.