Passage Bio 

Passage Bio, Inc., ein Unternehmen für genetische Medizin, entwickelt transformative Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Es entwickelt PBGM01, das ein proprietäres AAVhu68-Capsid nutzt, um ein funktionales GLB1-Gen, das das lysosomale saure Beta-Galaktosidase kodiert, ins Gehirn und in periphere Gewebe für die infantile GM1 zu liefern; PBFT02, das ein AAV1-Capsid nutzt, um ein funktionales Granulin (GRN) und ein Gen, das Progranulin (PGRN) kodiert, ins Gehirn zur Behandlung von FTD-GRN zu liefern; und PBKR03, das ein proprietäres AAVhu68-Capsid nutzt, um ein funktionales GALC-Gen, das das hydrolytische Enzym Galactosylceramidase für die infantile Krabbe-Krankheit kodiert, ins Gehirn und in periphere Gewebe zu liefern. Das Unternehmen entwickelt auch PBML04 zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie; PBAL05 zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose; und PBCM06 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2A. Passage Bio, Inc. hat eine strategische Forschungskooperation mit den Treuhändern des Gene Therapy Program der University of Pennsylvania; und eine Kooperationsvereinbarung sowie eine Entwicklungsdienstleistungs- und klinische Liefervereinbarung mit Catalent Maryland, Inc. Das Unternehmen wurde 2017 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Philadelphia, Pennsylvania.