Passage Bio 

Passage Bio Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung bahnbrechender Gentherapien für Erkrankungen des Zentralnervensystems widmet. Die fortschrittliche Pipeline umfasst PBGM01, das zur Behandlung der infantilen GM1-Gangliosidose entwickelt wurde und ein proprietäres AAVhu68-Kapsid nutzt, um ein funktionelles GLB1-Gen – welches das lysosomale saure Beta-Galaktosidase-Enzym kodiert – sowohl in das Gehirn als auch in das periphere Gewebe zu übertragen. Ein weiteres wichtiges Programm, PBFT02, verwendet ein AAV1-Kapsid, um ein funktionelles Granulin-Gen (GRN), das Progranulin (PGRN) kodiert, als Behandlung für FTD-GRN in das Gehirn einzuschleusen. Zusätzlich befindet sich PBKR03 zur Behandlung der infantilen Krabbe-Krankheit in der Entwicklung, wobei ein proprietäres AAVhu68-Kapsid eingesetzt wird, um ein funktionelles GALC-Gen, das für die Produktion des hydrolytischen Enzyms Galaktosylceramidase verantwortlich ist, in das Gehirn und das umliegende Gewebe zu liefern. Das Portfolio des Unternehmens umfasst zudem PBML04 für Leukodystrophie, PBAL05 für Amyotrophe Lateralsklerose und PBCM06 für Charcot-Marie-Tooth Typ 2A. Passage Bio unterhält eine bedeutende Forschungskooperation mit dem Gene Therapy Program der Trustees of the University of Pennsylvania sowie eine Vereinbarung über Entwicklungsdienstleistungen und klinische Versorgung mit Catalent Maryland, Inc. Das im Jahr 2017 gegründete Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Philadelphia, Pennsylvania.