Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Verbesserung des Lebens von Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) sowie anderen seltenen, schweren und schwächenden neuromuskulären Erkrankungen konzentriert. Das neuartige Verständnis des Unternehmens über die molekularen Mechanismen der Aktivierung von Wachstumsfaktoren innerhalb der Transforming Growth Factor Beta (TGFß)-Superfamilie hat die Entwicklung einer proprietären Plattform ermöglicht. Diese Plattform wird für die Entwicklung von monoklonalen Antikörpern eingesetzt, die lokal und selektiv die Vorläufer- oder latenten Formen von Wachstumsfaktoren angreifen. Das Unternehmen entwickelt Apitegromab, einen Inhibitor der Myostatin-Aktivierung, der sich in einer klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von SMA und facioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) befindet. Darüber hinaus befindet sich SRK-439, ein Anti-Pro-/latenter-Myostatin-Antikörper, in einer klinischen Phase-1-Studie zur Behandlung von Patienten mit seltenen, schweren und schwächenden neuromuskulären Erkrankungen. SRK-181 ist ein für Phase 2 vorbereiteter Prüfpräparat zur Hemmung von latentem TGFß1 zur Behandlung von Patienten mit soliden Tumoren, die resistent gegen Anti-PD-(L)1-Antikörpertherapien sind. Das Unternehmen bietet zudem Produkte in der präklinischen Entwicklung an, darunter SRK-373, einen selektiven Inhibitor der latenten TGFß1-Isoform mit selektiver Aktivität in der fibrotischen extrazellulären Matrix zur Behandlung von fibrotischen Erkrankungen, sowie SRK-256, einen Inhibitor von RGMc (Hemojuvelin) zur Behandlung von eisenbedingten Anämien. Scholar Rock Holding Corporation entwickelt zudem eine Pipeline, die Programme zur Behandlung von Patienten mit seltenen, schweren und schwächenden neuromuskulären Erkrankungen umfasst. Scholar Rock Holding Corporation wurde 2012 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.