Travere Therapeutics 

Travere Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in San Diego, Kalifornien, wurde 2008 mit der Mission gegründet, Behandlungen für seltene Krankheiten zu entdecken, zu entwickeln, zu vermarkten und bereitzustellen. Das Unternehmen nahm im November 2020 seinen derzeitigen Namen an und operierte zuvor als Retrophin, Inc. Das aktuelle Produktangebot umfasst Chenodal, eine oral verabreichte synthetische Form von Chenodesoxycholsäure, die zur Auflösung von radioluzenten Gallensteinen verwendet wird. Ein weiteres wichtiges Produkt ist Cholbam, eine Gallensäurekapsel, die sowohl bei Kindern als auch bei Erwachsenen mit Gallensäuresynthesestörungen infolge von Einzelenzymdefekten sowie als Zusatzbehandlung bei peroxisomalen Störungen verschrieben wird. Darüber hinaus sind Thiola und Thiola EC, Tiopronin-Tabletten, zur Behandlung der homozygoten Cystinurie erhältlich. In seiner Entwicklungspipeline treibt Travere mehrere therapeutische Kandidaten voran. Sparsentan befindet sich derzeit in klinischen Studien der Phase III und wird zur Behandlung der fokalen segmentalen Glomerulosklerose und der IgA-Nephropathie untersucht. Ebenfalls in der Entwicklung ist TVT-058, ein wegweisender investigativer Kandidat für den menschlichen Enzymersatz, der sich in klinischen Studien der Phase I/II für klassische Homocystinurie befindet. Das Unternehmen geht aktiv strategische Partnerschaften ein und unterhält eine Kooperationsvereinbarung für Forschung und Entwicklung mit dem National Center for Advancing Translational Sciences der National Institutes of Health. Zudem arbeitet es mit Patientenschutzgruppen wie CDG Care und der Alagille Syndrome Alliance zusammen, um gemeinsam potenzielle niedermolekulare Therapien für den NGLY1-Mangel und das Alagille-Syndrom zu identifizieren.