Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología, se centra en el descubrimiento, desarrollo y suministro de medicamentos para enfermedades raras. Sus productos comerciales y candidatos incluyen Galafold, un medicamento de precisión oral para el tratamiento de adultos con un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry y una variante del gen de la alfa-galactosidasa amenable basada en datos de ensayos in vitro. También desarrolla AT-GAA, un nuevo paradigma de tratamiento para la enfermedad de Pompe; terapias de reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe; CLN3, que se encuentra en un estudio clínico de Fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de una administración intrathecal única de la terapia génica AAV serotipo AT-GTX-502 en pacientes con CLN3; y CDKL5, un gen en el cromosoma X que codifica la proteína CDKL5, la cual regula la expresión de proteínas esenciales para el desarrollo cerebral normal. La empresa cuenta con acuerdos de colaboración y licencia con Nationwide Children's Hospital, la University of Pennsylvania y GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. se constituyó en 2002 y tiene su sede en Filadelfia, Pensilvania.