CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, una empresa de edición genética, se centra en el desarrollo de medicamentos basados en genes para enfermedades graves utilizando su plataforma patentada de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9). Su tecnología CRISPR/Cas9 es una herramienta de edición genética que permite realizar cambios dirigidos y precisos en el ADN genómico. La compañía cuenta con una cartera de programas terapéuticos en diversas áreas de enfermedades, incluyendo hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. Su principal candidato de producto es CTX001, una terapia de edición genética CRISPR ex vivo para tratar a pacientes que padecen beta-talasemia dependiente de transfusión o enfermedad de células falciformes grave, en la cual las células madre hematopoyéticas del paciente se modifican para producir altos niveles de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. También desarrolla CTX110, una terapia de investigación CAR-T alogénica editada genéticamente y derivada de donantes dirigida a neoplasias malignas positivas para el grupo de diferenciación 19; CTX120, una terapia de investigación CAR-T alogénica editada genéticamente y derivada de donantes dirigida al antígeno de maduración de células B para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante o refractario; y CTX130, una terapia de investigación CAR-T alogénica editada genéticamente y derivada de donantes dirigida al Grupo de Diferenciación 70 para tratar diversos tumores sólidos y neoplasias hematológicas. Además, la empresa desarrolla VCTX210, un candidato de producto derivado de células madre con edición genética y evasión inmunológica para el tratamiento de la diabetes tipo 1; y lleva a cabo diversos programas de edición genética in vivo dirigidos a enfermedades del hígado, pulmón, músculo y del sistema nervioso central. Mantiene alianzas estratégicas con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG se constituyó en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.