CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) es una empresa de biotecnología dedicada a ser pionera en medicamentos basados en genes para enfermedades graves. La compañía logra esto a través de su tecnología exclusiva de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9), que permite alteraciones precisas y dirigidas al código genético de un organismo. Su amplia cartera incluye candidatos terapéuticos que abarcan múltiples áreas médicas, como trastornos sanguíneos (hemoglobinopatías), diversos tipos de cáncer (oncología), medicina regenerativa y enfermedades raras. La terapia de investigación insignia de la compañía es CTX001, un tratamiento de edición genética CRISPR ex vivo. Esta terapia tiene como objetivo beneficiar a pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusiones o enfermedad de células falciformes grave mediante la modificación de sus propias células madre hematopoyéticas para aumentar significativamente la producción de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. CRISPR Therapeutics también está avanzando en varias otras terapias de investigación CAR-T alogénicas (de origen donante) diseñadas genéticamente: CTX110, diseñada para combatir neoplasias malignas positivas para el grupo de diferenciación 19; CTX120, que se dirige al antígeno de maduración de células B para el mieloma múltiple que ha recidivado o ha demostrado resistencia a tratamientos previos; y CTX130, centrada en el Grupo de Diferenciación 70 para un espectro de tumores sólidos y cánceres de la sangre. Además, la empresa está desarrollando VCTX210, un candidato de producto derivado de células madre con edición genética y evasión inmunitaria para el tratamiento de la diabetes tipo 1. También está llevando a cabo diversas iniciativas de edición genética in vivo destinadas a abordar trastornos que afectan al hígado, los pulmones, los músculos y el sistema nervioso central. La compañía ha forjado alianzas estratégicas con socios importantes, incluidos Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG se fundó en 2013 y mantiene su sede en Zug, Suiza.