CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, una empresa de edición genética, se centra en desarrollar medicamentos transformadores basados en genes para enfermedades humanas graves. La empresa desarrolla sus productos utilizando Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas (CRISPR)/Proteína Asociada a CRISPR 9 (Cas9), una tecnología de edición genética que permite cambios dirigidos precisos en el ADN genómico. Tiene un portafolio de programas terapéuticos en una variedad de áreas de enfermedades, incluyendo hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. El principal candidato a producto de la empresa es CTX001, una terapia editada genéticamente ex vivo con CRISPR para tratar a pacientes que sufren de beta-talasemia dependiente de transfusiones o enfermedad de células falciformes severa, en la que las células madre hematopoyéticas de un paciente son diseñadas para producir altos niveles de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. También desarrolla CTX110, una terapia CAR-T alogénica editada genéticamente derivada de donantes que apunta a malignidades positivas para el cluster de diferenciación 19; CTX120, una terapia en investigación que apunta al antígeno de maduración de células B para el tratamiento de mieloma múltiple recaído o refractario; y CTX130 para el tratamiento de tumores sólidos y malignidades hematológicas. Además, la empresa desarrolla programas de medicina regenerativa; y programas de enfermedades genéticas in vivo y otros para tratar la enfermedad de almacenamiento de glucógeno Ia, distrofia muscular de Duchenne, distrofia miotónica tipo 1 y fibrosis quística. Tiene asociaciones estratégicas con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. La empresa fue conocida anteriormente como Inception Genomics AG y cambió su nombre a CRISPR Therapeutics AG en abril de 2014. CRISPR Therapeutics AG fue constituida en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.