CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics, una empresa de edición genética, se centra en el desarrollo de medicamentos basados en genes para enfermedades humanas graves utilizando su plataforma de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)/proteína 9 asociada a CRISPR (Cas9). El sistema CRISPR/Cas9 de la compañía es una tecnología de edición genética, que es el proceso de alterar con precisión secuencias específicas de ADN genómico. Posee una cartera de programas terapéuticos en diversas áreas de enfermedades, incluyendo hemoglobinopatías, terapias de células CAR T, aplicaciones in vivo y diabetes tipo 1, además de desarrollar programas experimentales de CAR T, incluyendo un programa de CAR T autólogo y editado genéticamente dirigido a células T con receptor de antígeno quimérico alogénico para indicaciones autoinmunes y oncología. El principal candidato a producto de la empresa es CASGEVY, una terapia celular ex vivo editada genéticamente mediante CRISPR/Cas9 para tratar a pacientes que sufren beta-talasemia dependiente de transfusiones, enfermedad de células falciformes (SCD) grave y hemoglobinopatías, en la cual las células madre y progenitoras hematopoyéticas del paciente son editadas para producir niveles elevados de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. También desarrolla terapias de células CAR T, incluyendo CTX112 dirigido al grupo de diferenciación 19 (CD19) y CTX131 dirigido al CD70 para indicaciones oncológicas y autoinmunes; CTX310 y CTX320, edición genética in vivo para abordar enfermedades cardiovasculares mediante la interrupción de los objetivos validados proteína similar a la angiopoyetina 3 y lipoproteína; y CTX211, un candidato a producto derivado de células madre hipoinmunes, alogénico y editado genéticamente para el tratamiento de la T1D. Mantiene alianzas estratégicas con Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics fue constituida en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.