Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc., una empresa de edición del genoma, se centra en el desarrollo de terapias. Los programas in vivo de la empresa incluyen NTLA-2001, que se encuentra en la fase 1 de ensayos clínicos para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina; y NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario, así como otros programas enfocados en el hígado que comprenden hemofilia A y hemofilia B, hiperoxaluria tipo 1 y deficiencia de alfa-1 antitripsina. Su pipeline ex vivo incluye NTLA-5001 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda; y programas propios centrados en desarrollar terapias celulares diseñadas para tratar diversos trastornos oncológicos y autoinmunitarios. Además, ofrece herramientas que comprenden el sistema CRISPR/Cas9 asociado a Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas. Intellia Therapeutics, Inc. tiene acuerdos de licencia y colaboración con los Institutos Novartis de Investigación Biomédica, Inc. para diseñar células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para co-desarrollar productos potenciales para el tratamiento de hemofilia A y hemofilia B; Ospedale San Raffaele; y una colaboración estratégica con SparingVision SAS para desarrollar nuevos medicamentos genómicos utilizando la tecnología CRISPR/Cas9 para el tratamiento de enfermedades oculares. La empresa fue conocida anteriormente como AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. fue incorporada en 2014 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.