Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc. opera como una empresa de edición genómica en etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias potencialmente curativas utilizando tecnologías basadas en CRISPR/Cas9. La empresa ofrece la tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas ("CRISPR")/proteína asociada a CRISPR 9 ("Cas9") para la edición del genoma. La compañía proporciona una plataforma modular para avanzar en terapias in vivo y ex vivo para diversas enfermedades. Los candidatos a productos in vivo de la empresa incluyen nexiguran ziclumeran, o NTLA-2001, para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina; y NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario. Además, ofrece candidatos a productos para el tratamiento de la inmuno-oncología y enfermedades autoinmunes, así como múltiples programas in vivo para abordar enfermedades con una necesidad médica no cubierta significativa mediante la entrega de terapias de edición genética a órganos fuera del hígado. La empresa cuenta con acuerdos de licencia y colaboración con AvenCell Therapeutics, Inc. para desarrollar terapias de células CAR-T universales alogénicas; Kyverna Therapeutics, Inc. para el desarrollo de una terapia de células CAR-T CD19 alogénica para el tratamiento de diversas enfermedades autoinmunes mediadas por células B; ONK Therapeutics, Ltd. para el desarrollo de terapias de células NK de ingeniería para curar a pacientes con cáncer; y ReCode Therapeutics, Inc. para desarrollar nuevas medicinas genómicas para el tratamiento de la fibrosis quística. También tiene acuerdos de colaboración con Regeneron Pharmaceuticals, Inc., SparingVision SAS y Rewrite Therapeutics Inc. La empresa se conocía anteriormente como AZRN, Inc. y cambió su nombre a Intellia Therapeutics, Inc. en julio de 2014. Intellia Therapeutics, Inc. se constituyó en 2014 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.