Metagenomi Therapeutics 

Metagenomi Therapeutics Inc es una empresa de edición genómica in vivo que capitaliza sus tecnologías patentadas para crear medicinas genéticas curativas para los pacientes. La compañía aprovecha el machine learning y la inteligencia artificial para mejorar sus sistemas de edición genética distintivos. MGX-001 es su programa de desarrollo de propiedad absoluta para la hemofilia A, en el cual la empresa ha demostrado una edición genómica dirigida y una expresión génica duradera a partir de un tratamiento único en primates no humanos (NHP), con un perfil general potencialmente competitivo con las mejores opciones de tratamiento de su clase. MGX-001 está diseñado para proporcionar protección curativa y de por vida contra eventos de sangrado y daños articulares en adultos y niños con hemofilia A mediante una única administración.