Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, una empresa biofarmacéutica, se centra en mejorar la vida de niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME) y otras enfermedades neuromusculares raras, graves y debilitantes. La comprensión innovadora de la empresa sobre los mecanismos moleculares de la activación de los factores de crecimiento dentro de la superfamilia del factor de crecimiento transformante beta (TGFß) ha permitido el desarrollo de una plataforma patentada. Esta plataforma se utiliza para el desarrollo de anticuerpos monoclonales que se dirigen de forma local y selectiva a las formas precursoras, o latentes, de los factores de crecimiento. La empresa está desarrollando Apitegromab, un inhibidor de la activación de la miostatina, que se encuentra en un ensayo clínico de Fase 2 para el tratamiento de la AME y la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Además, el SRK-439, un anticuerpo anti-pro/miostatina latente, se encuentra en un ensayo clínico de Fase 1 para el tratamiento de pacientes con enfermedades neuromusculares raras, graves y debilitantes. El SRK-181 es un inhibidor de investigación de TGFß1 latente listo para la Fase 2 para el tratamiento de pacientes con tumores sólidos que son resistentes a las terapias con anticuerpos anti-PD-(L)1. La empresa también ofrece productos en desarrollo preclínico, incluyendo el SRK-373, un inhibidor selectivo de la isoforma latente de TGFß1 con actividad selectiva en la matriz extracelular fibrótica, para el tratamiento de enfermedades fibróticas, y el SRK-256, un inhibidor de RGMc, o hemojuvelina, para el tratamiento de anemias por restricción de hierro. Scholar Rock Holding Corporation también está desarrollando una cartera de proyectos que incluye programas para el tratamiento de pacientes con enfermedades neuromusculares raras, graves y debilitantes. Scholar Rock Holding Corporation fue fundada en 2012 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.