Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie, se concentre sur la découverte, le développement et la distribution de médicaments pour les maladies rares. Ses produits commerciaux et ses candidats produits incluent Galafold, un médicament de précision oral pour le traitement des adultes ayant un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry et un variant du gène de la galactosidase alpha amenable basé sur des données d'essais in vitro. La société développe également l'AT-GAA, un nouveau paradigme de traitement pour la maladie de Pompe ; des thérapies de remplacement enzymatique pour les maladies de Pompe ; le CLN3, qui fait l'objet d'une étude clinique de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une administration intrathécale unique d'une thérapie génique AAV de sérotype AT-GTX-502 chez les patients atteints de CLN3 ; et le CDKL5, un gène sur le chromosome X codant pour la protéine CDKL5 qui régule l'expression de protéines essentielles au développement cérébral normal. La société a conclu des accords de collaboration et de licence avec le Nationwide Children's Hospital, l'Université de Pennsylvanie et GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. a été constituée en 2002 et son siège social est situé à Philadelphie, en Pennsylvanie.