Metagenomi Therapeutics 

Metagenomi Therapeutics Inc est une société d'édition de génome in vivo qui capitalise sur ses technologies propriétaires pour créer des médicaments génétiques curatifs pour les patients. La société s'appuie sur le machine learning et l'intelligence artificielle pour améliorer ses systèmes d'édition génique signatures. MGX-001 est son programme de développement détenu en exclusivité pour l'hémophilie A, pour lequel la société a démontré une édition génomique ciblée et une expression génique durable suite à un traitement unique chez les primates non humains (NHP), avec un profil global potentiellement compétitif par rapport aux meilleures options de traitement de sa catégorie. MGX-001 est conçu pour offrir une protection curative et à vie contre les épisodes hémorragiques et les dommages articulaires chez les adultes et les enfants atteints d'hémophilie A, à partir d'une administration unique.