Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan bioteknologi, berfokus pada penemuan, pengembangan, dan penyediaan obat-obatan untuk penyakit langka. Produk komersial dan kandidat produknya meliputi Galafold, obat presisi oral untuk pengobatan orang dewasa dengan diagnosis penyakit Fabry yang terkonfirmasi dan varian gen galaktosidase alfa yang dapat ditangani berdasarkan data uji in vitro. Perusahaan ini juga mengembangkan AT-GAA, sebuah paradigma pengobatan baru untuk penyakit Pompe; terapi penggantian enzim untuk penyakit Pompe; CLN3, yang sedang dalam studi klinis Fase 1/2 untuk mengevaluasi keamanan dan efikasi dari pemberian tunggal terapi gen AAV serotipe AT-GTX-502 secara intrathecal pada pasien dengan CLN3; dan CDKL5, sebuah gen pada kromosom X yang menyandikan protein CDKL5 yang mengatur ekspresi protein penting untuk perkembangan otak yang normal. Perusahaan ini memiliki perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Nationwide Children's Hospital; University of Pennsylvania; dan GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 2002 dan berkantor pusat di Philadelphia, Pennsylvania.