CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) adalah perusahaan bioteknologi yang berdedikasi untuk mempelopori pengobatan berbasis gen untuk penyakit parah. Perusahaan mencapai hal ini melalui teknologi eksklusif Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), yang memungkinkan perubahan presisi dan terarah pada kode genetik suatu organisme. Pipeline luasnya mencakup kandidat terapeutik yang mencakup berbagai bidang medis, seperti gangguan darah (hemoglobinopati), berbagai kanker (onkologi), pengobatan regeneratif, dan kondisi langka. Terapi investigasi unggulan perusahaan adalah CTX001, sebuah pengobatan pengeditan gen CRISPR ex vivo. Terapi ini bertujuan untuk memberi manfaat bagi pasien dengan beta-talasemia dependen transfusi atau penyakit sel sabit yang parah dengan memodifikasi sel punca hematopoietik mereka sendiri untuk meningkatkan produksi hemoglobin janin secara signifikan di dalam sel darah merah. CRISPR Therapeutics juga sedang memajukan beberapa terapi investigasi CAR-T alogenik (berasal dari donor) yang direkayasa secara genetik lainnya: CTX110, yang dirancang untuk melawan keganasan cluster of differentiation 19-positif; CTX120, yang menargetkan antigen maturasi sel B untuk mieloma multipel yang kambuh atau terbukti resisten terhadap pengobatan sebelumnya; dan CTX130, yang berfokus pada Cluster of Differentiation 70 untuk berbagai tumor padat dan kanker darah. Selain itu, perusahaan sedang mengembangkan VCTX210, kandidat produk turunan sel punca yang diedit secara genetik dan bersifat immune-evasive untuk mengobati diabetes tipe 1. Perusahaan juga sedang menjalankan berbagai inisiatif pengeditan gen in vivo yang bertujuan untuk menangani gangguan yang memengaruhi hati, paru-paru, otot, dan sistem saraf pusat. Perusahaan telah menjalin aliansi strategis dengan mitra penting, termasuk Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., dan Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG didirikan pada tahun 2013 dan berkantor pusat di Zug, Swiss.