CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, sebuah perusahaan pengeditan gen, fokus pada pengembangan obat berbasis gen yang transformatif untuk penyakit manusia yang serius. Perusahaan ini mengembangkan produknya menggunakan Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/protein terkait CRISPR 9 (Cas9), sebuah teknologi pengeditan gen yang memungkinkan perubahan yang tepat pada DNA genom. Perusahaan ini memiliki portofolio program terapeutik di berbagai area penyakit, termasuk hemoglobinopati, onkologi, kedokteran regeneratif, dan penyakit langka. Kandidat produk utama perusahaan adalah CTX001, terapi pengeditan gen CRISPR ex vivo untuk mengobati pasien yang menderita beta-thalassemia tergantung transfusi atau penyakit sel sabit berat di mana sel punca hematopoietik pasien direkayasa untuk memproduksi tingkat tinggi hemoglobin janin dalam sel darah merah. Perusahaan ini juga mengembangkan CTX110, terapi CAR-T alogenik yang diedit gen dari donor yang menargetkan keganasan positif cluster of differentiation 19; CTX120, terapi investigasi yang menargetkan antigen pematangan sel B untuk pengobatan multiple myeloma yang kambuh atau resisten; dan CTX130 untuk pengobatan tumor padat dan keganasan hematologis. Selain itu, perusahaan ini mengembangkan program kedokteran regeneratif; dan program penyakit genetik in vivo dan lainnya untuk mengobati penyakit penyimpanan glikogen Ia, distrofi otot Duchenne, distrofi miotonik tipe 1, dan fibrosis kistik. Perusahaan ini memiliki kemitraan strategis dengan Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., dan Capsida Biotherapeutics. Perusahaan ini sebelumnya dikenal sebagai Inception Genomics AG dan mengubah namanya menjadi CRISPR Therapeutics AG pada April 2014. CRISPR Therapeutics AG didirikan pada tahun 2013 dan berkantor pusat di Zug, Swiss.