CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, sebuah perusahaan penyuntingan gen, berfokus pada pengembangan obat berbasis gen untuk penyakit serius menggunakan platform proprietary Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) miliknya. CRISPR/Cas9 adalah teknologi penyuntingan gen yang memungkinkan perubahan terarah yang presisi pada DNA genomik. Perusahaan ini memiliki portofolio program terapeutik di berbagai bidang penyakit, termasuk hemoglobinopati, onkologi, pengobatan regeneratif, dan penyakit langka. Kandidat produk unggulannya adalah CTX001, sebuah terapi penyuntingan gen CRISPR ex vivo untuk mengobati pasien yang menderita beta-talasemia dependen transfusi atau penyakit sel sabit parah, di mana sel punca hematopoietik pasien direkayasa untuk menghasilkan kadar hemoglobin janin yang tinggi dalam sel darah merah. Perusahaan ini juga mengembangkan CTX110, terapi investigasi allogeneic CAR-T hasil penyuntingan gen turunan donor yang menargetkan keganasan cluster of differentiation 19; CTX120, terapi investigasi allogeneic CAR-T hasil penyuntingan gen turunan donor yang menargetkan antigen maturasi sel B untuk pengobatan multiple myeloma yang kambuh atau refrakter; dan CTX130, terapi investigasi allogeneic CAR-T hasil penyuntingan gen turunan donor yang menargetkan Cluster of Differentiation 70 untuk mengobati berbagai tumor padat dan keganasan hematologi. Selain itu, perusahaan mengembangkan VCTX210, kandidat produk turunan sel punca hasil penyuntingan gen yang mampu menghindari sistem imun untuk pengobatan diabetes tipe 1; serta menjalankan berbagai program penyuntingan gen in vivo yang menargetkan penyakit hati, paru-paru, otot, dan sistem saraf pusat. Perusahaan ini memiliki kemitraan strategis dengan Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., dan Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG didirikan pada tahun 2013 dan berkantor pusat di Zug, Swiss.