CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, sebuah perusahaan penyuntingan gen, berfokus pada pengembangan obat-obatan berbasis gen untuk penyakit manusia yang serius menggunakan platform Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). CRISPR/Cas9 perusahaan ini adalah teknologi untuk penyuntingan gen, yaitu proses mengubah urutan spesifik DNA genomik secara presisi. Perusahaan ini memiliki portofolio program terapeutik di berbagai area penyakit, termasuk hemoglobinopati, terapi sel CAR T, in vivo, dan diabetes tipe 1, serta mengembangkan program CAR T investigasional, termasuk program CAR T hasil penyuntingan gen autolog yang menargetkan sel T reseptor antigen kimerik allogeneic untuk indikasi autoimun dan onkologi. Kandidat produk utama perusahaan adalah CASGEVY, terapi sel hasil penyuntingan gen CRISPR/Cas9 ex vivo untuk mengobati pasien yang menderita beta-thalassemia yang bergantung pada transfusi, penyakit sel sabit (SCD) yang parah, dan hemoglobinopati di mana sel punca hematopoietik dan progenitor pasien disunting untuk menghasilkan kadar hemoglobin janin yang tinggi dalam sel darah merah. Perusahaan ini juga mengembangkan terapi sel CAR T, termasuk CTX112 yang menargetkan cluster of differentiation 19 (CD19) dan CTX131 yang menargetkan CD70 untuk indikasi onkologi dan autoimun; CTX310 dan CTX320, penyuntingan gen in vivo untuk mengatasi penyakit kardiovaskular dengan mengganggu target tervalidasi angiopoietin-like protein 3 dan lipoprotein; serta CTX211, kandidat produk turunan sel punca hypoimmune yang disunting gen secara allogeneic untuk pengobatan T1D. Perusahaan ini memiliki kemitraan strategis dengan Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG didirikan pada tahun 2013 dan berkantor pusat di Zug, Swiss.