Passage Bio 

Passage Bio Inc. adalah perusahaan biofarmasi yang berdedikasi untuk mempelopori terapi genetik bagi kondisi yang memengaruhi sistem saraf pusat. Pipeline canggih mereka mencakup PBGM01, yang dirancang untuk mengobati gangliosidosis GM1 infantil dengan menggunakan kapsid AAVhu68 milik perusahaan untuk mengirimkan gen GLB1 fungsional, yang mengodekan enzim lisosom asam beta-galaktosidase, ke otak dan jaringan perifer. Program utama lainnya, PBFT02, menggunakan kapsid AAV1 untuk memasukkan gen granulin (GRN) fungsional, yang mengodekan progranulin (PGRN), ke otak sebagai pengobatan untuk FTD-GRN. Selain itu, PBKR03 sedang dikembangkan untuk penyakit Krabbe infantil, dengan memanfaatkan kapsid AAVhu68 milik perusahaan untuk mengirimkan gen GALC fungsional, yang bertanggung jawab untuk memproduksi enzim hidrolitik galaktosilceramidase, ke otak dan jaringan sekitarnya. Portofolio perusahaan juga menampilkan PBML04 untuk leukodistrofi metakromatik, PBAL05 untuk amyotrophic lateral sclerosis, dan PBCM06 untuk Charcot-Marie-Tooth Tipe 2A. Passage Bio mempertahankan kolaborasi penelitian yang signifikan dengan Trustees of the University of Pennsylvania's Gene Therapy Program, bersama dengan perjanjian layanan pengembangan dan pasokan klinis dengan Catalent Maryland, Inc. Didirikan pada tahun 2017, kantor pusat perusahaan berlokasi di Philadelphia, Pennsylvania.