Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bersama dengan anak perusahaannya, beroperasi sebagai perusahaan bioteknologi multi-platform yang fokus pada pengembangan terapi gen untuk penyakit langka dan menghancurkan. Perusahaan ini memiliki tiga program lentiviral vektor ex vivo tahap klinis untuk anemia Fanconi, cacat genetik di sumsum tulang yang mengurangi produksi sel darah atau mendorong produksi sel darah yang cacat; defisiensi adhesi leukosit-I, gangguan genetik yang menyebabkan sistem kekebalan tubuh tidak berfungsi; dan defisiensi piruvat kinase, gangguan resesif autosomal sel darah merah yang langka yang mengakibatkan anemia hemolitik non-sferositik kronis. Perusahaan ini juga memiliki program virus adeno-asosiasi in vivo tahap klinis untuk penyakit Danon, gangguan terkait lisosom multi-organ yang menyebabkan kematian dini akibat gagal jantung. Perusahaan ini memiliki perjanjian lisensi dengan Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, dan Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT dan UCL Business PLC; The Regents of the University of California; dan REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. berkantor pusat di Cranbury, New Jersey.