Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bersama dengan anak perusahaannya, beroperasi sebagai perusahaan bioteknologi tahap akhir yang berfokus pada pengembangan, manufaktur, dan penjualan terapi genetik untuk penyakit langka dan fatal di Amerika Serikat. Perusahaan ini mengembangkan program adeno-associated viral (AAV) in vivo, yang mencakup program untuk penyakit Danon (DD), sebuah gangguan terkait lisosom multi-organ yang menyebabkan kematian dini akibat gagal jantung (RP-A501), yang sedang dalam uji coba Fase 2; Plakophilin-2 Arrhythmogenic Cardiomyopathy (PKP2-ACM), sebuah gangguan jantung yang dapat diwariskan yang ditandai dengan hilangnya massa otot jantung secara progresif, dilatasi ventrikel kanan yang parah, displasia, penggantian miokardium dengan fibrolemak, dan kecenderungan tinggi terhadap aritmia dan kematian mendadak (RP-A601), yang sedang dalam fase 1; dan BAG3 Dilated Cardiomyopathy (BAG3-DCM), yang merupakan salah satu bentuk kardiomiopati dan ditandai dengan penipisan dinding jantung secara progresif, yang sedang dalam tahap preklinis. Perusahaan ini juga mengembangkan program lentiviral (LV) ex vivo, yang mencakup program untuk Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), sebuah gangguan genetik yang menyebabkan malfungsi sistem kekebalan tubuh (RP-L201); Fanconi Anemia (FA), cacat genetik pada sumsum tulang yang mengurangi produksi sel darah atau mendorong produksi sel darah yang rusak (RP-L102); dan Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), sebuah gangguan autosomal resesif sel darah merah yang mengakibatkan anemia hemolitik non-sferositik kronis (RP-L301). Perusahaan ini memiliki perjanjian lisensi dengan Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, dan Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; dan Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. didirikan pada tahun 1999 dan berkantor pusat di Cranbury, New Jersey.