Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, sebuah perusahaan biofarmasi, berfokus pada peningkatan kualitas hidup anak-anak dan orang dewasa dengan atrofi otot spinal (SMA) serta penyakit neuromuskular langka, parah, dan melumpuhkan lainnya. Pemahaman baru perusahaan mengenai mekanisme molekuler aktivasi faktor pertumbuhan dalam superfamili transforming growth factor beta (TGFß) telah memungkinkan pengembangan platform kepemilikan. Platform ini digunakan untuk pengembangan antibodi monoklonal yang secara lokal dan selektif menargetkan bentuk prekursor, atau laten, dari faktor pertumbuhan. Perusahaan sedang mengembangkan Apitegromab, sebuah inhibitor aktivasi myostatin, yang saat ini dalam uji klinis Fase 2 untuk pengobatan SMA dan distrofi otot facioscapulohumeral (FSHD). Selain itu, SRK-439, sebuah antibodi anti-pro/latent myostatin, sedang dalam uji klinis Fase 1 untuk pengobatan pasien dengan penyakit neuromuskular yang langka, parah, dan melumpuhkan. SRK-181 adalah inhibitor investigasional latent TGFß1 yang siap untuk Fase 2 untuk pengobatan pasien dengan tumor padat yang resisten terhadap terapi antibodi anti-PD-(L)1. Perusahaan juga menawarkan produk dalam pengembangan pra-klinis, termasuk SRK-373, inhibitor selektif isoform latent TGFß1 dengan aktivitas selektif pada matriks ekstraseluler fibrotik, untuk pengobatan penyakit fibrotik, dan SRK-256, inhibitor RGMc, atau hemojuvelin, untuk pengobatan anemia akibat pembatasan zat besi. Scholar Rock Holding Corporation juga sedang mengembangkan pipeline yang mencakup program untuk pengobatan pasien dengan penyakit neuromuskular yang langka, parah, dan melumpuhkan. Scholar Rock Holding Corporation didirikan pada tahun 2012 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.