Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., un'azienda biotecnologica, si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la fornitura di medicinali per malattie rare. I suoi prodotti commerciali e i candidati prodotti includono Galafold, un farmaco orale di medicina di precisione per il trattamento di adulti con una diagnosi confermata di malattia di Fabry e una variante del gene galattosidasi alfa trattabile in base ai dati dei saggi in vitro. L'azienda sviluppa inoltre AT-GAA, un nuovo paradigma terapeutico per la malattia di Pompe; terapie di sostituzione enzimatica per la malattia di Pompe; CLN3, attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola somministrazione intratecale della terapia genica AAV sierotipo AT-GTX-502 in pazienti con CLN3; e CDKL5, un gene sul cromosoma X che codifica la proteina CDKL5 e regola l'espressione di proteine essenziali per il normale sviluppo cerebrale. La società ha accordi di collaborazione e licenza con il Nationwide Children's Hospital, l'Università della Pennsylvania e GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2002 e ha sede a Philadelphia, Pennsylvania.