GenSight Biologics. 

GenSight Biologics S.A. è una società biotecnologica in fase clinica focalizzata sull'identificazione, l'avanzamento e la commercializzazione di interventi medici per gravi patologie mitocondriali e neurodegenerative che colpiscono sia gli occhi che il sistema nervoso centrale. Il loro sviluppo terapeutico sfrutta piattaforme di terapia genica all'avanguardia, specificamente quelle che coinvolgono sequenze di targeting mitocondriale e l'optogenetica. Il principale candidato farmaceutico dell'azienda, LUMEVOQ (GS010), una terapia genica basata su AAV2 ricombinante, è attualmente in fase di valutazione clinica di Fase III per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) causata da una specifica mutazione del gene ND4. Un altro programma significativo, GS030, è impegnato in studi clinici di Fase I/II per la retinite pigmentosa ed è inoltre in fase preclinica per la degenerazione maculare senile secca. Inoltre, GenSight Biologics sta sviluppando ulteriori programmi in fase preclinica mirati a vari disturbi oftalmici e neurodegenerativi. L'azienda è stata fondata nel 2012 e ha sede a Parigi, Francia.