Travere Therapeutics 

Travere Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica con sede a San Diego, California, è stata fondata nel 2008 con la missione di scoprire, sviluppare, commercializzare e fornire trattamenti per le malattie rare. La società ha adottato l'attuale denominazione nel novembre 2020, operando precedentemente come Retrophin, Inc. La sua attuale offerta di prodotti include Chenodal, una forma sintetica di acido chenodeossicolico somministrata per via orale, utilizzata per sciogliere i calcoli biliari radiotrasparenti. Un altro prodotto chiave è Cholbam, una capsula di acido colico prescritta sia per bambini che per adulti affetti da disturbi della sintesi degli acidi biliari derivanti da difetti enzimatici singoli, e come trattamento ausiliario per i disturbi perossisomiali. Inoltre, Thiola e Thiola EC, compresse di tiopronina, sono disponibili per la gestione della cistinuria omozigote. Nella sua pipeline di sviluppo, Travere sta facendo avanzare diversi candidati terapeutici. Sparsentan è attualmente in fase III di sperimentazione clinica, studiato per il trattamento della glomerulosclerosi segmentale focale e della nefropatia da IgA. In fase di sviluppo è anche TVT-058, un candidato pionieristico per la terapia enzimatica sostitutiva umana, che è oggetto di studi clinici di fase I/II per l'omocistinuria classica. L'azienda intraprende attivamente partnership strategiche, mantenendo un accordo di ricerca e sviluppo cooperativo con il National Center for Advancing Translational Sciences dei National Institutes of Health. Collabora inoltre con gruppi di difesa dei pazienti come CDG Care e l'Alagille Syndrome Alliance, lavorando collettivamente per identificare potenziali terapie a base di piccole molecole per la carenza di NGLY1 e la sindrome di Alagille.