Krystal Biotech 

Krystal Biotech, Inc.は、商業段階のバイオテクノロジー企業であり、米国における高い未充足医療ニーズを持つ疾患を治療するための遺伝子医薬品を発見、開発、製造、商業化しています。同社は、ジストロフィック表皮水疱症（DEB）の治療のためにVYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt、またはB-VEC）を商業化しています。また、KB105を開発しており、これは常染色体劣性先天性魚鱗癬の患者を治療するためのフェーズ1/2の臨床試験中です。KB104はネザートン症候群の治療に、KB407は嚢胞性線維症の治療のためのフェーズ1の臨床試験中、KB707は抗PD-1再発/難治性の治療のためのフェーズ1/2の臨床試験中、KB408はアルファ-1アンチトリプシン欠乏症の治療のためのフェーズ1の臨床試験中、KB301は美容皮膚状態の治療のためのフェーズ2の臨床試験中であり、DEBの眼合併症の治療のための眼科用B-VECを用いたオープンラベル研究も行っています。Krystal Biotech, Inc.は2016年に設立され、ペンシルベニア州ピッツバーグに本社を置いています。