クリスタル・バイオテック (Krystal Biotech) 

クリスタル・バイオテック (Krystal Biotech)は、商業段階にあるバイオテクノロジー企業であり、米国において未充足の医療ニーズが高い疾患を治療するための遺伝子治療薬の発見、開発、製造、および商業化を行っています。同社は、栄養不良性表皮水疱症（DEB）の治療薬としてVYJUVEK（beremagene geperpavec-svdt、またはB-VEC）を商業化しています。また、栄養不良性表皮水疱症の眼合併症治療のためのKB803、神経性角膜炎のためのKB801、嚢胞性線維症治療のための第1相臨床試験段階にあるKB407、ハイリー・ハイリー病のためのKB111、固形がんのためのKB707、動的しわのためのKB304、抗PD-1剤不応・再発の治療のための第1/2相臨床試験段階にあるKB707、α1-アンチトリプシン欠乏症治療のための第1相臨床試験段階にあるKB408、および美容皮膚疾患治療のための第2相臨床試験段階にあるKB301を開発しているほか、DEBの眼合併症治療のための眼科用B-VECのオープンラベル試験を実施しています。クリスタル・バイオテック (Krystal Biotech)は2016年に設立され、ペンシルベニア州ピッツバーグに本社を置いています。