アギオス・ファーマシューティカルズ (Agios Pharmaceuticals) 

バイオ医薬品企業であるAgios Pharmaceuticalsは、米国において細胞代謝分野の医薬品の発見および開発を行っています。同社の主要製品には、PK欠損症の成人における溶血性貧血の治療に使用される、野生型および変異型ピルビン酸キナーゼ（PK）の活性化剤であるPYRUKYND（mitapivat）が含まれます。また、同社のPYRUKYNDは、現在第3相臨床試験中の鎌状赤血球症の治療、小児のPK欠損症の治療にも使用されています。さらに、非輸血依存性および輸血依存性のαまたはβサラセミアの成人患者向けのAQVESMEも展開しています。加えて、低リスクの骨髄異形成症候群および鎌状赤血球症の治療に向けたPK活性化剤のtebapivat、フェニルケトン尿症（PKU）治療のためのフェニルアラニン水酸化酵素安定化剤であるAG-181、そして真性多血症の治療を目的としてAlnylam社からライセンスを受けた、膜貫通セリンプロテアーゼ6（TMPRSS6）遺伝子を標的とするsiRNAであるAG-236を開発しています。Agios Pharmaceuticalsは2007年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。