アギオス・ファーマシューティカルズ (Agios Pharmaceuticals) 

アジオス・ファーマスーティカルズ（Agios Pharmaceuticals Inc）はバイオ医薬品会社である。【事業内容】遺伝性疾患（GDD）ポートフォリオにおける主要製品候補である「PYRUKYND」（Mitapivat）は、溶血性貧血の治療のための野生型及び変異型ピルビン酸キナーゼ（PK）酵素の両方の活性化因子である。「Mitapivat」は、経口投与可能な小分子であり、ピルビン酸キナーゼR（PKR）酵素の強力な活性化因子である。また、進行中の臨床試験で、a-及びb-サラセミアと鎌状赤血球症（SCD）の治療のためにミタピバトを評価する。同社はまた、溶血性貧血及びその他の適応症（SCD及び低リスクから中リスクの骨髄異形成症候群（L-IR MDS）に関連する貧血を含む）の治療のためのPKR酵素の臨床段階の経口活性化因子である「AG-946」を開発する。「AG-946」はフェーズIの臨床試験中である。