Graphite Bio Inc 

グラファイト・バイオ（Graphite Bio Inc）は、臨床段階の遺伝子編集会社である。【事業内容】深刻で生命を脅かす病気を治療するための新しいクラスの治療法を開発する。遺伝子編集プラットフォームでは、突然変異を修正したり、病気の原因となる遺伝子全体を正常な遺伝子に置き換えたり、新しい遺伝子を所定の安全な場所に挿入したりすることができる。主力製品候補である「GPH101」は、鎌状赤血球症（SCD）の原因となる変異を直接修正し、正常な成人ヘモグロビン（HgbA）の発現を回復させる可能性のある差別化されるアプローチである。パイプラインには複数のプログラムが含まれる。「GPH201」は、X連鎖重症複合免疫不全症候群（XSCID）、単一の遺伝子の複数の突然変異が正常な免疫系機能を妨げるまれな、生命を脅かす病気のための遺伝子置換プログラムである。標的遺伝子挿入プログラム「GPH301」は、ゴーシェ病用である。HSCと他の細胞型の両方で複数の追加プログラムがある。