Metagenomi Therapeutics 

Metagenomi Therapeutics Incは、独自の技術を活用して患者のための根治的な遺伝子治療薬を創出する、in vivoゲノム編集企業です。同社は機械学習と人工知能を活用して、独自の遺伝子編集システムを強化しています。MGX-001は、同社が完全所有する血友病Aの開発プログラムであり、非ヒト霊長類（NHP）を用いた試験において、標的ゲノム編集と単回投与による持続的な遺伝子発現を実証しており、クラス最高の治療選択肢に匹敵する可能性のあるプロファイルを示しています。MGX-001は、血友病Aの成人および小児患者に対し、単回投与で出血イベントや関節損傷からの根治的かつ生涯にわたる保護を提供することを目的として設計されています。