Passage Bio Inc 

Passage Bio Inc.は、遺伝子医薬品会社であり、中枢神経系の疾患に対する変革的な治療法を開発しています。PBGM01を開発しており、これは独自のAAVhu68カプシドを利用して、脳と末梢組織に対して、GM1乳児用のリソソーム酸β-ガラクトシダーゼをコードする機能的GLB1遺伝子を届けます。PBFT02は、AAV1カプシドを利用して脳に機能的なグラヌリン（GRN）とプログラヌリン（PGRN）をコードする遺伝子を届け、FTD-GRNの治療に使用されます。PBKR03は、独自のAAVhu68カプシドを利用して、脳と末梢組織に対して、幼児型クレブス病のための加水分解酵素ガラクトシルセラミダーゼをコードする機能的GALC遺伝子を届けます。さらに、PBML04はメタクロマティック白質ジストロフィーの治療、PBAL05は筋萎縮性側索硬化症の治療、PBCM06はシャルコー・マリー・トゥース病タイプ2Aの治療に使用されます。Passage Bio Inc.は、ペンシルベニア大学の遺伝子治療プログラムの受託者との戦略的研究協力を行っており、Catalent Maryland, Inc.との協力契約、開発サービスおよび臨床供給契約を結んでいます。会社は2017年に設立され、ペンシルベニア州フィラデルフィアに本社を置いています。