Passage Bio Inc 

Passage Bio Incは、中枢神経系に影響を及ぼす疾患に対する先駆的な遺伝子治療の開発に注力するバイオ医薬品企業です。同社の高度なパイプラインには、独自のAAVhu68カプシドを利用して、脳および末梢組織の両方にリソソーム酸β-ガラクトシダーゼ酵素をコードする機能的なGLB1遺伝子を届けることで、乳児型GM1ガングリオシドーシスの治療を目指すPBGM01が含まれています。もう一つの主要プログラムであるPBFT02は、AAV1カプシドを用いて、FTD-GRNの治療としてプログラニュリン（PGRN）をコードする機能的なグラニュリン（GRN）遺伝子を脳に導入するものです。さらに、乳児型クラッベ病向けにPBKR03の開発が進められており、独自のAAVhu68カプシドを活用して、加水分解酵素ガラクトシルセラミダーゼの生成を担う機能的なGALC遺伝子を脳および周囲の組織に届けます。同社のポートフォリオには、異染性白質ジストロフィー向けのPBML04、筋萎縮性側索硬化症（ALS）向けのPBAL05、およびシャルコー・マリー・トゥース病2A型向けのPBCM06も含まれています。Passage Bio Incは、ペンシルベニア大学遺伝子治療プログラムの受託者と重要な研究提携を維持しているほか、Catalent Maryland, Inc.と開発サービスおよび臨床供給に関する契約を締結しています。2017年に設立され、本社はペンシルベニア州フィラデルフィアに位置しています。