Scholar Rock Holding Corp 

バイオ医薬品企業であるScholar Rockは、脊髄性筋萎縮症（SMA）およびその他の希少で重篤かつ衰弱性の神経筋疾患に苦しむ子供や成人の生活の向上に注力しています。同社は、トランスフォーミング増殖因子ベータ（TGFβ）スーパーファミリー内における増殖因子活性化の分子メカニズムに関する独自の知見に基づき、独自のプラットフォームを開発しました。このプラットフォームは、増殖因子の前駆体または潜在的な形態を局所的かつ選択的に標的とするモノクローナル抗体の開発に使用されています。現在、同社はマイオスタチンの活性化阻害剤であるApitegromabを開発中であり、これはSMAおよび顔面肩上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の治療に向けてフェーズ2臨床試験段階にあります。さらに、抗プロ/潜在マイオスタチン抗体であるSRK-439は、希少で重篤かつ衰弱性の神経筋疾患患者の治療を目的としたフェーズ1臨床試験段階にあります。SRK-181は、抗PD-(L)1抗体療法に耐性を持つ固形腫瘍患者の治療を目的とした、フェーズ2準備段階の潜在的TGFβ1阻害剤です。また、同社は前臨床開発段階の製品も提供しており、これには線維化疾患治療のための線維化細胞外マトリックスに対して選択的な活性を持つ潜在的TGFβ1アイソフォームの選択的阻害剤SRK-373や、鉄制限性貧血治療のためのRGMc（ヘモジュベリン）阻害剤SRK-256が含まれます。Scholar Rockは、希少で重篤かつ衰弱性の神経筋疾患患者の治療プログラムを含むパイプラインも開発しています。Scholar Rockは2012年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。