바이오테크놀로지 기업인 아미쿠스 테라퓨틱스 (Amicus Therapeutics)는 희귀 질환을 위한 의약품의 발견, 개발 및 공급에 주력하고 있습니다. 회사의 상업적 제품 및 후보 제품에는 파브리병으로 확진된 성인 중 체외 분석 데이터를 기반으로 개량 가능한 갈락토시다아제 알파 유전자 변이를 보유한 환자를 위한 경구용 정밀 의약품인 Galafold가 포함됩니다. 또한 폼페병을 위한 새로운 치료 패러다임인 AT-GAA, 폼페병을 위한 효소 대체 요법, CLN3 환자를 대상으로 AAV 혈청형 AT-GTX-502 유전자 치료제의 단회 척수강 내 투여 안전성과 유효성을 평가하는 임상 1/2상 단계의 CLN3, 그리고 정상적인 뇌 발달에 필수적인 단백질 발현을 조절하는 X 염색체상의 CDKL5 단백질 인코딩 유전자인 CDKL5 등을 개발하고 있습니다. 회사는 Nationwide Children's Hospital, University of Pennsylvania, GlaxoSmithKline과 협력 및 라이선스 계약을 체결했습니다. 아미쿠스 테라퓨틱스 (Amicus Therapeutics)는 2002년에 설립되었으며 펜실베이니아주 필라델피아에 본사를 두고 있습니다.