uniQure N.V.는 미국 내 희귀 질환 및 기타 치명적인 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 치료제를 개발합니다. 이 회사는 혈우병 B 환자가 출혈 위험을 낮출 수 있는 제9인자(factor IX)를 생성할 수 있도록 돕는 HEMGENIX를 제공합니다. 주요 제품 후보는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 1/2상 단계에 있는 유전자 치료제 후보인 AMT-130입니다. 또한 내측 측두엽 간질 치료를 위한 임상 1/IIa 단계의 AMT-260, SOD-1 변이로 인한 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 임상 1/IIa 단계의 AMT-162, 그리고 파브리병 치료를 위한 임상 1/IIa 단계의 조사 중인 유전자 치료제 후보인 AMT-191을 개발하고 있습니다. 또한 SOD-1 변이로 인한 ALS 치료를 위한 척수강 내 투여 유전자 치료제를 개발, 제조 및 상용화하기 위해 Apic Bio와 라이선스 계약을 체결하였으며, CLS Bhering과 개발 및 상업적 공급 계약을 맺고 있습니다. uniQure N.V.는 1998년에 설립되었으며 네덜란드 암스테르담에 본사를 두고 있습니다.