Rocket Pharmaceuticals, Inc.는 자회사와 함께 미국 내 희귀 및 치명적인 질환을 위한 유전자 치료제 개발, 제조 및 판매에 집중하는 후기 단계 바이오테크놀로지 기업으로 운영됩니다. 당사는 in vivo 아데노 부속 바이러스(AAV) 프로그램을 개발하고 있으며, 여기에는 심부전으로 인한 조기 사망을 초래하는 다기관 리소좀 관련 장애인 다논병(DD, RP-A501, 임상 2상 진행 중), 점진적인 심근 질량 손실, 심한 우심실 확장, 이형성증, 심근의 섬유지방 대체 및 부정맥과 급사의 높은 경향을 특징으로 하는 유전성 심장 질환인 Plakophilin-2 부정맥 유발성 심근병증(PKP2-ACM, RP-A601, 임상 1상 진행 중), 그리고 심장 벽의 점진적인 얇아짐을 특징으로 하는 심근병증의 일종인 BAG3 확장성 심근병증(BAG3-DCM, 전임상 단계) 프로그램이 포함됩니다. 또한 당사는 ex vivo 렌티바이러스(LV) 프로그램을 개발하고 있으며, 여기에는 면역 체계 오작동을 일으키는 유전 질환인 백혈구 부착 결핍증-I(LAD-I, RP-L201), 혈구 생산을 감소시키거나 결함이 있는 혈구를 생성하는 골수 유전 결함인 판코니 빈혈(FA, RP-L102), 그리고 만성 비구형 용혈성 빈혈을 초래하는 적혈구 상염색체 열성 질환인 피루브산 키나아제 결핍증(PKD, RP-L301) 프로그램이 포함됩니다. 당사는 Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, UCL Business PLC, University of California 이사회, 그리고 Temple University와 라이선스 계약을 체결하였습니다. Rocket Pharmaceuticals, Inc.는 1999년에 설립되었으며 뉴저지주 크랜베리에 본사를 두고 있습니다.