Rocket Pharmaceuticals Inc.는 자회사와 함께 희귀하고 파괴적인 질병에 대한 유전자 치료 개발에 중점을 둔 다중 플랫폼 생명공학 회사로 운영됩니다. 혈액 세포 생산을 줄이거나 결함이 있는 혈액 세포 생산을 촉진하는 골수의 유전적 결함인 팬코니 빈혈, 면역 체계의 기능 장애를 유발하는 유전적 질환인 백혈구 접착 결핍증-I, 만성 비구형 용혈성 빈혈을 초래하는 드문 상염색체 열성 적혈구 결핍증에 대한 3개의 임상 단계 ex vivo 렌티바이러스 벡터 프로그램을 보유하고 있습니다. 또한 심부전으로 인한 조기 사망으로 이어지는 다기관 리소좀 관련 질환인 다논병에 대한 임상 단계의 in vivo 아데노 연관 바이러스 프로그램도 있습니다. Fred Hutchinson Cancer Research Center, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, Fundación Instituto de investigación Sanitaria Fundación Jimenez Diaz, CIEMAT 및 UCL Business PLC, 캘리포니아 대학교의 Regents, REGENXBIO, Inc.와 라이센스 계약을 체결했습니다. Rocket Pharmaceuticals Inc.는 뉴저지주 크랜버리에 본사를 두고 있습니다.