Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bersama dengan anak-anak syarikatnya, beroperasi sebagai syarikat bioteknologi peringkat akhir yang menumpukan kepada pembangunan, pembuatan, dan penjualan terapi genetik untuk penyakit jarang jumpa dan memusnahkan di Amerika Syarikat. Ia membangunkan program virus berkaitan adeno (AAV) in vivo, yang merangkumi program untuk penyakit Danon (DD), satu gangguan berkaitan lisosom pelbagai organ yang membawa kepada kematian awal akibat kegagalan jantung (RP-A501), yang kini dalam ujian Fasa 2; Plakophilin-2 Arrhythmogenic Cardiomyopathy (PKP2-ACM), satu gangguan jantung keturunan yang dicirikan oleh kehilangan jisim otot jantung secara progresif, dilatasi ventrikel kanan yang teruk, displasia, penggantian fibrolemak miokardium dan kecenderungan tinggi terhadap aritmia dan kematian mengejut (RP-A601), yang kini dalam fasa 1; dan BAG3 Dilated Cardiomyopathy (BAG3-DCM), yang merupakan satu bentuk kardiomiopati dan dicirikan oleh penipisan dinding jantung secara progresif, yang kini dalam peringkat pra-klinikal. Ia juga membangunkan program lentiviral (LV) ex vivo, yang merangkumi program untuk Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), satu gangguan genetik yang menyebabkan sistem imun tidak berfungsi (RP-L201); Fanconi Anemia (FA), satu kecacatan genetik dalam sumsum tulang yang mengurangkan penghasilan sel darah atau menggalakkan penghasilan sel darah yang rosak (RP-L102); dan Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), satu gangguan autosomal resesif sel darah merah yang mengakibatkan anemia hemolitik non-sferositik kronik (RP-L301). Ia mempunyai perjanjian lesen dengan Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, dan Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; dan Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. telah diasaskan pada tahun 1999 dan beribu pejabat di Cranbury, New Jersey.