Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bersama dengan anak syarikatnya, beroperasi sebagai syarikat bioteknologi pelbagai platform yang memberi tumpuan kepada pembangunan terapi gen untuk penyakit jarang dan merosakkan. Ia mempunyai tiga program vektor lentiviral ex vivo peringkat klinikal untuk anemia Fanconi, kecacatan genetik dalam sumsum tulang yang mengurangkan pengeluaran sel darah atau mendorong pengeluaran sel darah yang cacat; defisiensi adhesi leukosit-I, gangguan genetik yang menyebabkan sistem imun tidak berfungsi; dan defisiensi piruvat kinase, gangguan resesif autosomal sel darah merah yang jarang berlaku yang mengakibatkan anemia hemolitik bukan sferositik kronik. Syarikat ini juga mempunyai program virus adeno-terkait in vivo peringkat klinikal untuk penyakit Danon, gangguan berkaitan lisosom pelbagai organ yang membawa kepada kematian awal akibat kegagalan jantung. Ia mempunyai perjanjian lesen dengan Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red, dan Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT dan UCL Business PLC; The Regents of the University of California; dan REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. beribu pejabat di Cranbury, New Jersey.