Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia, foca na descoberta, desenvolvimento e entrega de medicamentos para doenças raras. Seu produto comercial e candidatos a produtos incluem o Galafold, um medicamento de precisão oral para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry e uma variante do gene alfa-galactosidase tratável com base em dados de ensaios in vitro. A empresa também desenvolve o AT-GAA, um novo paradigma de tratamento para a doença de Pompe; terapias de reposição enzimática para doenças de Pompe; CLN3, que está em estudo clínico de Fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia de uma administração intrathecal única da terapia gênica AAV serotipo AT-GTX-502 em pacientes com CLN3; e CDKL5, um gene no cromossomo X que codifica a proteína CDKL5, a qual regula a expressão de proteínas essenciais para o desenvolvimento cerebral normal. A empresa possui acordos de colaboração e licenciamento com o Nationwide Children's Hospital, a University of Pennsylvania e a GlaxoSmithKline. A Amicus Therapeutics, Inc. foi incorporada em 2002 e tem sede em Filadélfia, Pensilvânia.