CRISPR Therapeutics 

A CRISPR Therapeutics AG, uma empresa de edição genética, concentra-se no desenvolvimento de medicamentos baseados em genes para doenças graves utilizando sua plataforma proprietária Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Sua tecnologia CRISPR/Cas9 é uma ferramenta de edição genética que permite mudanças direcionadas e precisas no DNA genômico. A empresa possui um portfólio de programas terapêuticos em diversas áreas de doenças, incluindo hemoglobinopatias, oncologia, medicina regenerativa e doenças raras. O principal candidato a produto da empresa é o CTX001, uma terapia de edição genética CRISPR ex vivo para o tratamento de pacientes que sofrem de beta-talassemia dependente de transfusão ou doença falciforme grave, na qual as células-tronco hematopoiéticas do paciente são modificadas para produzir altos níveis de hemoglobina fetal nos glóbulos vermelhos. A empresa também desenvolve o CTX110, uma terapia investigacional CAR-T alogênica de origem doadora editada por CRISPR que visa malignidades positivas para o cluster de diferenciação 19; o CTX120, uma terapia investigacional CAR-T alogênica de origem doadora editada por CRISPR que visa o antígeno de maturação de células B para o tratamento de mieloma múltiplo recidivante ou refratário; e o CTX130, uma terapia investigacional CAR-T alogênica de origem doadora editada por CRISPR que visa o Cluster de Diferenciação 70 para tratar vários tumores sólidos e malignidades hematológicas. Além disso, a empresa desenvolve o VCTX210, um candidato a produto derivado de células-tronco com edição genética e evasão imunológica para o tratamento do diabetes tipo 1; e busca vários programas de edição genética in vivo que visam doenças no fígado, pulmão, músculos e sistema nervoso central. Possui parcerias estratégicas com Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., e Capsida Biotherapeutics. A CRISPR Therapeutics AG foi constituída em 2013 e tem sede em Zug, Suíça.