CRISPR Therapeutics 

A CRISPR Therapeutics AG, uma empresa de edição de genes, foca no desenvolvimento de medicamentos transformadores baseados em genes para doenças humanas graves. A empresa desenvolve seus produtos usando Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Intercaladas (CRISPR)/proteína associada ao CRISPR 9 (Cas9), uma tecnologia de edição de genes que permite mudanças direcionadas e precisas no DNA genômico. Possui um portfólio de programas terapêuticos em uma variedade de áreas de doenças, incluindo hemoglobinopatias, oncologia, medicina regenerativa e doenças raras. O principal candidato a produto da empresa é o CTX001, uma terapia editada por CRISPR ex vivo para tratar pacientes que sofrem de beta-talassemia dependente de transfusão ou doença falciforme severa, na qual as células-tronco hematopoiéticas de um paciente são engenheiradas para produzir altos níveis de hemoglobina fetal em glóbulos vermelhos. Também desenvolve o CTX110, uma terapia CAR-T alogênica editada por genes derivada de doador, visando malignidades positivas para o cluster de diferenciação 19; CTX120, uma terapia investigacional visando o antígeno de maturação de células B para o tratamento de mieloma múltiplo em recaída ou refratário; e CTX130 para o tratamento de tumores sólidos e malignidades hematológicas. Além disso, a empresa desenvolve programas de medicina regenerativa; e programas de doenças genéticas in vivo e outros para tratar a doença de armazenamento de glicogênio Ia, distrofia muscular de Duchenne, distrofia miotônica tipo 1 e fibrose cística. Possui parcerias estratégicas com Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. e Capsida Biotherapeutics. A empresa era anteriormente conhecida como Inception Genomics AG e mudou seu nome para CRISPR Therapeutics AG em abril de 2014. A CRISPR Therapeutics AG foi incorporada em 2013 e tem sede em Zug, Suíça.