CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics é uma empresa de edição genética focada no desenvolvimento de terapias baseadas em CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 significa clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/proteína 9 associada ao CRISPR (Cas9), uma tecnologia revolucionária para alterar com precisão sequências específicas de DNA genômico. A empresa concentra-se no uso desta tecnologia para tratar doenças geneticamente definidas. O primeiro medicamento aprovado da CRISPR é o Casgevy, desenvolvido em colaboração com a Vertex Pharmaceuticals, que tem como alvo a anemia falciforme e a beta-talassemia dependente de transfusão. A empresa está avançando com diversos programas de edição genética em imuno-oncologia, cardiovascular e uma terapia derivada de células-tronco para o tratamento do diabetes tipo 1.