CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) é uma empresa de biotecnologia dedicada a desenvolver medicamentos baseados em genes para doenças graves. A empresa alcança isso por meio de sua tecnologia exclusiva de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), que permite alterações precisas e direcionadas ao código genético de um organismo. Seu amplo pipeline inclui candidatos terapêuticos que abrangem diversas áreas médicas, como distúrbios sanguíneos (hemoglobinopatias), vários tipos de câncer (oncologia), medicina regenerativa e condições raras. A principal terapia investigacional da empresa é o CTX001, um tratamento de edição genética CRISPR ex vivo. Esta terapia visa beneficiar pacientes com beta-talassemia dependente de transfusão ou doença falciforme grave, modificando suas próprias células-tronco hematopoiéticas para aumentar significativamente a produção de hemoglobina fetal nas células vermelhas. A CRISPR Therapeutics também está avançando com diversas outras terapias investigacionais de CAR-T alogênicas (de origem de doadores) geneticamente modificadas: CTX110, projetada para combater malignidades positivas para o cluster de diferenciação 19; CTX120, que tem como alvo o antígeno de maturação de células B para mieloma múltiplo que recidivou ou demonstrou resistência a tratamentos anteriores; e CTX130, focada no Cluster de Diferenciação 70 para um espectro de tumores sólidos e cânceres sanguíneos. Além disso, a empresa está desenvolvendo o VCTX210, um candidato a produto derivado de células-tronco com edição genética e evasão imunológica para o tratamento de diabetes tipo 1. A empresa também está buscando várias iniciativas de edição genética in vivo destinadas a tratar distúrbios que afetam o fígado, pulmões, músculos e o sistema nervoso central. A empresa estabeleceu alianças estratégicas com parceiros significativos, incluindo Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., e Capsida Biotherapeutics. A CRISPR Therapeutics AG foi fundada em 2013 e mantém sua sede em Zug, Suíça.