Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc., uma empresa de edição de genoma, foca no desenvolvimento de terapias. Os programas in vivo da empresa incluem NTLA-2001, que está em fase 1 de ensaio clínico para o tratamento da amiloidose transtiretinêmica; e NTLA-2002 para o tratamento do angioedema hereditário, além de outros programas focados no fígado que compreendem hemofilia A e hemofilia B, hiperoxalúria tipo 1 e deficiência de alfa-1-antitripsina. Seu pipeline ex vivo inclui NTLA-5001 para o tratamento de leucemia mieloide aguda; e programas proprietários focados no desenvolvimento de terapias celulares engenheiradas para tratar vários distúrbios oncológicos e autoimunes. Além disso, oferece ferramentas que compreendem o sistema de Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Intercaladas/CRISPR associado 9 (CRISPR/Cas9). A Intellia Therapeutics, Inc. possui acordos de licença e colaboração com o Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para engenharia de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento da doença falciforme; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para co-desenvolver produtos potenciais para o tratamento da hemofilia A e hemofilia B; Ospedale San Raffaele; e uma colaboração estratégica com a SparingVision SAS para desenvolver novas terapias genômicas utilizando a tecnologia CRISPR/Cas9 para o tratamento de doenças oculares. A empresa era anteriormente conhecida como AZRN, Inc. A Intellia Therapeutics, Inc. foi incorporada em 2014 e tem sede em Cambridge, Massachusetts.