CRISPR Therapeutics 

A CRISPR Therapeutics AG, uma empresa de edição genética, concentra-se no desenvolvimento de medicamentos baseados em genes para doenças humanas graves utilizando a sua plataforma Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). O CRISPR/Cas9 da empresa é uma tecnologia de edição genética, que é o processo de alteração precisa de sequências específicas de DNA genómico. Possui um portfólio de programas terapêuticos em diversas áreas de doenças, incluindo hemoglobinopatias, terapias de células CAR T, in vivo e diabetes tipo 1, além de desenvolver programas investigacionais de CAR T, incluindo um programa de CAR T autólogo e editado geneticamente visando células T com recetor de antígeno quimérico alogénico para indicações autoimunes e oncologia. O principal candidato a produto da empresa é o CASGEVY, uma terapia celular ex vivo editada geneticamente por CRISPR/Cas9 para tratar pacientes que sofrem de beta-talassemia dependente de transfusão, doença falciforme grave (SCD) e hemoglobinopatias, na qual as células estaminais e progenitoras hematopoiéticas do paciente são editadas para produzir níveis elevados de hemoglobina fetal nos glóbulos vermelhos. Também desenvolve terapias de células CAR T, incluindo o CTX112 visando o cluster de diferenciação 19 (CD19) e o CTX131 visando o CD70 para indicações oncológicas e autoimunes; CTX310 e CTX320, edição genética in vivo para tratar doenças cardiovasculares através da interrupção dos alvos validados angiopoietina-like protein 3 e lipoproteína; e o CTX211, um candidato a produto derivado de células estaminais hipoimunes, alogénico e editado geneticamente para o tratamento de T1D. Possui parcerias estratégicas com a Vertex Pharmaceuticals Incorporated. A CRISPR Therapeutics AG foi constituída em 2013 e tem a sua sede em Zug, Suíça.