Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på att upptäcka, utveckla och kommersialisera nya terapier baserade på ribonukleinsyrainterferens. Företagets pipeline av undersökande RNAi-terapier fokuserar på genetiska läkemedel, kardiometabola sjukdomar, leverinfektiösa sjukdomar och sjukdomar i centrala nervsystemet (CNS)/ögon. Dess marknadsförda produkter inkluderar ONPATTRO (patisiran), en lipidkomplexinjektion för behandling av polyneuropati vid ärftlig transthyretinmedierad amyloidos hos vuxna; GIVLAARI för behandling av vuxna med akut leverporfyri (AHP); och OXLUMO (lumasiran) för behandling av primär hyperoxaluri typ 1 (PH1). Dessutom utvecklar företaget givosiran för behandling av tonårspatienter med AHP; patisiran för behandling av transthyretinamyloidos, eller ATTR-amyloidos, med kardiomyopati; cemdisiran för att behandla komplementmedierade sjukdomar; ALN-AAT02 för behandling av AAT-bristassocierad leversjukdom; ALN-HBV02 för att behandla kronisk HBV-infektion; Zilebesiran för att behandla hypertoni; och ALN-HSD för att behandla NASH. Vidare erbjuder det Fitusiran för behandling av hemofili och sällsynta blödningsstörningar, Inclisiran för behandling av hyperkolesterolemi, lumasiran för behandling av avancerad PH1 och återkommande njurstenar, samt vutrisiran för behandling av ATTR-amyloidos, som är i fas 3 klinisk prövning. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. har strategiska samarbeten med Regeneron Pharmaceuticals, Inc. för att upptäcka, utveckla och kommersialisera RNAi-terapier för en rad sjukdomar genom att rikta in sig på terapeutiska mål som uttrycks i ögat och CNS; och Sanofi Genzyme för att upptäcka, utveckla och kommersialisera RNAi-terapier. Det har också licens- och samarbetsavtal med Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; och PeptiDream, Inc. Företaget grundades 2002 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.