Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., ett bioteknikföretag, fokuserar på att upptäcka, utveckla och leverera läkemedel för sällsynta sjukdomar. Dess kommersiella produkter och produktkandidater inkluderar Galafold, en oral precisionsmedicin för behandling av vuxna med en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom och en behandlingsbar galaktosidas alfa-genvariant baserat på in vitro-analysdata. Företaget utvecklar även AT-GAA, ett nytt behandlingsparadigm för Pompe sjukdom; enzymersättningsbehandlingar för Pompe sjukdom; CLN3, som befinner sig i en klinisk fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av en enstaka intrathekal administrering av genterapin AAV-serotyp AT-GTX-502 hos patienter med CLN3; samt CDKL5, en gen på X-kromosomen som kodar för CDKL5-proteinet som reglerar uttrycket av essentiella proteiner för normal hjärnutveckling. Företaget har samarbets- och licensavtal med Nationwide Children's Hospital, University of Pennsylvania och GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. bildades 2002 och har sitt huvudkontor i Philadelphia, Pennsylvania.